Ученые остановили развитие болезни Альцгеймера у мышей
Исследование Кливлендской клиники демонстрирует многообещающие результаты в лечении болезни Альцгеймера. Ученым удалось приостановить развитие заболевания, правда, пациентами пока выступают мыши, пишет Futurism.
Аномальное нарастание бета-амилоидного пептида — белка, что может преобразовываться в крупные амилоидные бляшки, — является верным признаком болезни Альцгеймера. На сегодняшний день заболевание не поддается лечению. Однако сотрудники Кливлендской клиники при Исследовательском институте Лернера (США) смогли обратить вспять образование амилоидных бляшек, которые постепенно убивают нейроны. Они поступательно блокировали фермент BACE1 (бета-секретаза),Бета-секретаза(также англ. Beta-site APP-cleaving enzyme 1, BACE1) — аспартатная протеаза, наиболее известная своим участием в образовании бета-амилоида, но также участвующая в других процессах, в частности, в формировании миелиновых оболочек периферийных нервов. Структурно BACE1 представляет собой трансмембранный белок с двумя активными аспартамовыми остатками на внеклеточном домене. BACE1 может образовывать димеры. Участие BACE1 в миелинизации связано с его способностью расщеплять и активировать нейрегулин 1. который участвует в образовании бета-амилоидов. Вместе с уменьшением бляшек у грызунов наблюдались улучшения когнитивных навыков. Все подробности исследования опубликованы в издании Journal of Experimental Medicine.
Сложность эксперимента заключалась в том, что фермент BACE1 участвует не только в образовании бета-амилоидов, но и в других важных процессах. К примеру, в образовании миелиновых оболочек периферийных нервов. Полностью лишенные фермента BACE1 мыши выглядели внешне здоровыми, но страдали от серьезных проблем с нервной системой. Тогда ученые вывели в стенах лаборатории мышиное потомство, активность BACE1 которого по мере взросления снижалась уже постепенно. Затем этих пушистых скрестили с грызунами с накопленными бета-амилоидами, и на свет появилось новое потомство. Наблюдая за ним, исследователи отметили, что поначалу в мозге нового потомства накапливались бляшки, но спустя несколько месяцев фермент BACE1 исчез.
Авторы проекта признают, что их метод лечения сопряжен с массой рисков. Да и удачно обернувшийся для мышей эксперимент еще не является гарантией того, что в клинических испытаниях будет достигнут такой же результат. Тем не менее, ученые настроены оптимистично и считают, что начало положено.
В США болезнью Альцгеймера страдает порядка 5 млн жителей, из-за чего недуг занимает шестое место среди самых распространенных причин смерти. Эксперты считают, что к 2050 году картина может кардинально измениться и вместо 5 млн количество пациентов будет насчитывать уже 16 млн. Если к этому моменту не появится лекарство, то на оказание помощи 16 млн американцев понадобится порядка $1 млрд — чуть меньше, чем Белорусский парк высоких технологий (ПВТ) заработал на экспорте в 2017 году.
В 2016 году разработкой лекарства занималась пятерка фармацевтических компаний, но уже к нынешнему, 2018-му, с дистанции сошли два игрока, включая Pfizer, и объявили о завершении исследований. Ранее предполагалось, что к 2023 году проекты по разработке лекарственных средств привлекут не менее $13 млрд инвестиций. В прошлом году Билл Гейтс и его жена Мелинда инвестировали в исследование болезни Альцгеймера $100 млн.
