Дорого болеть: Luxturna — генная терапия для лечения слепоты

В прошлом месяце в США одобрили во всех отношениях революционный препарат Luxturna. Новое геннотерапевтическое средство умеет лечить редкую форму слепоты. Однако дебют препарата на полках особой радости у потенциальных покупателей не вызвал. Почему? Все дело в кусачем ценнике, рассказывает Engadget.

Волшебное средство Luxturna разработала компания Spark Therapeutics, и несколько недель назад новинку одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Препарат успешно справляется с редкой мутацией, связанной с дистрофией сетчатки, из-за которой возможность видеть теряют взрослые и дети. Luxturna поставляет фермент RPE65 в клетки сетчатки глаза, и после терапии они начинают вырабатывать белок, восстанавливая тем самым зрение.

До этого момента Spark Therapeutics не раскрывала стоимость Luxturna: ходили слухи, что лечение может обойтись в баснословный $1 млн. И вот на днях ценник все же установили: ниже предполагаемого миллиона, но ненамного. Итак, за лечение одного глаза придется выложить $425 тыс., за оба — $850 тыс. К счастью, Spark Therapeutics понимает, что речь идет о крупной сумме, а потому совместно с Harvard Pilgrim продумала программу скидок. Кроме того, производитель разрешил страховым компаниям закупать препарат напрямую, чтобы не ждать возмещения расходов и не беспокоиться о ценовых надбавках. Spark Therapeutics полагает, что со временем терапия может стать более доступной, но когда именно это произойдет — загадка. Между тем сейчас в США в революционном лекарстве нуждается от 1 000 до 2 000 человек.

Luxturna, фото: cnn.com

В прошлом году на Западе был одобрен другой препарат, Glybera — еще одно средство для лечения генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы. Стоимость этого чудо-лекарства оценили в $1 млн, но есть небольшая проблема. Редкость заболевания указывала на недостаток сведений об эффективности лечения, а этот факт негативно сказался уже на интересе к препарату со стороны поставщиков и страховых компаний. Вырисовывается непростая картина: спрос на изобретение препаратов генной терапии есть, но их нынешняя стоимость устраивает пока лишь разработчиков.